成育遺伝研究部は、小児の難治性疾患に対する原因遺伝子の同定とその機能を解析することで疾患に対する新しい治療法を開発することを目的としています。特に、小児の原発性免疫不全症に対する診断法の開発と治療法の確立は、当センター病院と一体となって取り組んでいる主要な研究テーマです。
また、安全で効率の良いウイルスベクターの開発や各種幹細胞の遺伝子導入法の開発などの基礎研究も積極的に進めております。
遺伝子治療に興味のある方(研究希望の方)、幹細胞への遺伝子導入にお困りの方はお気軽にご連絡ください。
- 「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」が一部改正されました。
(2022.4.20) - メンバー を更新しました。(2022.4.20)
- 「カルタヘナ法に関する事務取扱い等」（事務連絡）が発出されました。
「カルタヘナ法に関するQ and A」（事務連絡）が発出されました。 (2022.2.28) - カルタヘナ法第一種使用規程承認の段階的申請/並列方式が、再生・細胞医療・遺伝子治療開発協議会で公開されました。
詳細は、規制および学会資料 をご覧ください。(2021.12.24) - PMDAのカルタへナ関係HP
が更新され、「レンチウイルス等遺伝子導入細胞」の第一種使用規程モックアップ等が掲載されました。
規制および学会資料 にリンクを追加しました。(2021.12.13) - 【遺伝子組換えウイルスの残存に関する考え方】 が更新されました。 (2021.8.17)
- 遺伝子細胞治療推進センター２周年記念シンポジウムのスライド及びQ&Aが公開されました。
規制および学会資料 にリンクを追加しました。(2021.8.2) - FACS CORE LAB に掲載の機種を更新しました。(2021.7.27)
- カルタヘナ法第一種使用規程承認申請記載例（機構HP） に
「アデノ随伴ウイルス（令和3年6月版）」が追加されました。(2021.6.23) - 「カルタヘナ法第一種使用規程承認事項の変更手続き」が変更されました。
規制および学会資料 にリンクを追加しました。(2021.6.23) - 遺伝子細胞治療推進センター２周年記念シンポジウム終了後、特別セミナー が開催されます。
特別セミナー「造血幹細胞を用いた遺伝子細胞治療の開発」東京大学、内田直也先生 (2021.6.16) - 国立成育医療研究センター遺伝子細胞治療推進センター２周年記念シンポジウム が開催されます。
テ ー マ：遺伝子細胞治療実用化に向けた課題と当センターの取り組み
開催日時：2021年6月25日（金） 10:00～14:40
開催形式：Microsoft Teamsを用いたオンライン開催
参 加 費：無料
詳細：遺伝子細胞治療推進センターシンポジウムのお知らせ
(2021.6.11) - 県、市、特別区等の地方自治体における予防接種担当部署を対象とした免疫不全症新生児スクリーニングのアンケート調査 (2021.2.1)
- 関連学会より 重症複合免疫不全症に対する新生児スクリーニングへの要望書 が厚労省に提出されました。(2021.1.27)
- 第11回 国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラム2020 開催のお知らせ (2020.12.18)
- 国内初、AAVベクター遺伝子治療の医療機関向けマニュアルを作成 ～「国立成育」と「国立精神・神経」の共同研究による成果～
規制および学会資料 に AAVベクターを用いた遺伝子治療の医療機関対応に関するマニュアル を追加しました。(2020.12.9) - 「ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品等の品質・安全性等の考慮事項に関する報告書」 が英文雑誌に掲載されました。
規制および学会資料 にリンクを追加しました。(2020.11.2)
- カルタヘナ法第一種使用規程承認申請記載例（機構HP）
規制および学会資料 にリンクを追加しました。(2020.10.30) - ゲノム編集技術により遺伝子改変したヒト細胞が再生新法第一種再生医療技術の対象に。
規制および学会資料 にリンクを追加しました。(2020.9.8) - PMDA科学委員会の 議論の取りまとめ報告書 から
ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品等の品質・安全性等の考慮事項に関する報告書
が公開されました。規制および学会資料 にリンクを追加しました。(2020.2.28) - 当センターが白血病やリンパ腫の新たな治療薬である「CAR-T細胞療法（キムリア）」の提供可能施設として認定されました。(2019.12.6)
CAR-T細胞療法（キムリア）の提供可能施設に認定されました - AMED成果情報にカルタヘナ法「第一種使用規程承認申請書」及び「生物多様性影響評価書」の作成ガイダンスの内容が掲載されました。(2019.12.4)
カルタヘナ法の「第一種使用規程承認申請書」及び「生物多様性影響評価書」に関する作成ガイダンスの策定 - 規制および学会資料 の 3. AMED・遺伝子治療におけるカルタヘナ法の第一種使用規程の考え方に関する研究・成果物 に 遺伝子組換え生物等の使用に関する欧米との違い（資料スライド） を追加しました。(2019.11.1)
- 2019年イベント | Photo Album に 遺伝子細胞治療推進センター設立シンポジウム の様子を追加しました。(2019.11.1)
- 規制および学会資料 を追加しました。(2019.10.21)
- ホームページを更新しました。(2019.8.23)
- ホームページを更新しました。(2019.5.10)
- ホームページを更新しました。(2017.6.5)
- ホームページを更新しました。(2016.5.20)
- ホームページをリニューアルしました。(2011.9.5)
- 国立精神・神経センターの和田先生との仕事がNeurochem Int に掲載されました。(2010.6.10)
- 慢性肉芽腫症遺伝子治療審議 が始まりました。(2010.5.31)
- 平田さんの仕事がBlood に掲載されました。(2010.5.13)
